Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó la inyección de Tzield (teplizumab-mzwv) para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o mayores que actualmente tienen diabetes tipo 1 en estadio 2.
“La aprobación de hoy de una terapia primera en su clase agrega una nueva opción de tratamiento importante para ciertos pacientes en riesgo”, comenta el doctor John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos de Lípidos y Obesidad del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “El potencial del medicamento para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin la carga de la enfermedad”.
La diabetes tipo 1 es una enfermedad que ocurre cuando el sistema inmunitario ataca y destruye las células que producen insulina. Las personas con un diagnóstico de diabetes tipo 1 tienen un aumento de la glucosa que requiere inyecciones de insulina (o el uso de una bomba de insulina) para sobrevivir y deben controlar sus niveles de azúcar en la sangre regularmente durante el día. Aunque puede aparecer a cualquier edad, la diabetes tipo 1 suele diagnosticarse en niños y adultos jóvenes. Una persona corre un mayor riesgo de diabetes tipo 1 si tiene un padre, hermano o hermana con diabetes tipo 1, aunque la mayoría de los pacientes con diabetes tipo 1 no tienen antecedentes familiares.
Tzield se une a ciertas células del sistema inmunitario y retrasa la progresión al estadio 3 de la diabetes tipo 1. Tzield puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina, mientras aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria. Tzield se administra mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos.
Se evaluó la seguridad y la eficacia de Tzield en un estudio aleatorizado, doble ciego, en función de eventos y controlado con placebo en 76 pacientes con diabetes tipo 1 en estadio 2. En el estudio, los pacientes recibieron aleatoriamente Tzield o un placebo una vez al día mediante infusión intravenosa durante 14 días. La medida principal de eficacia fue el tiempo desde la aleatorización hasta el desarrollo del diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3. Los resultados del estudio mostraron que durante una mediana de seguimiento de 51 meses, al 45 % de los 44 pacientes que recibieron Tzield se les diagnosticó posteriormente diabetes tipo 1 en estadio 3, en comparación con el 72 % de los 32 pacientes que recibieron un placebo. El tiempo medio desde la aleatorización hasta el diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses para los pacientes que recibieron Tzield y de 25 meses para los que recibieron un placebo. Esto representa un retraso estadísticamente significativo en el desarrollo de la diabetes tipo 1 en estadio 3.
Los efectos secundarios más comunes de Tzield incluyen niveles reducidos de ciertos glóbulos blancos, sarpullido y dolor de cabeza. El uso de Tzield viene con advertencias y precauciones, incluida la premedicación y el control de los síntomas del síndrome de liberación de citocinas; el riesgo de infecciones graves; la disminución de los niveles de un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos; el riesgo de reacciones de hipersensibilidad; la necesidad de administrar todas las vacunas apropiadas para la edad antes de comenzar con Tzield; así como evitar el uso simultáneo de vacunas vivas, inactivadas y de ARNm con Tzield.
Tzield recibió las designaciones de revisión prioritaria y tratamiento innovador para esta indicación.
La FDA otorgó la aprobación de Tzield a Provention Bio.
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